Situación actual y retos del mieloma múltiple en España 2018 - EY
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Situación actual y retos del mieloma múltiple en España 2018
Índice
Resumen Ejecutivo 4
1 Introducción 6
2 Aspectos relevantes del mieloma múltiple 8
a. ¿Qué es el mieloma múltiple?
b. Características del paciente con MM
3 Situación actual del mieloma múltiple 14
a. Situación actual en el mundo
b. Situación actual en España
4 La atención al paciente con MM en España 29
a. Perspectiva general de la actividad asistencial
b. Diagnóstico y pronóstico de la enfermedad
c. Alternativa de tratamientos
d. Seguimiento de la enfermedad y de la evolución del paciente
5 La carga del MM 40
a. La carga social del MM
b. Costes directos del MM
c. Costes indirectos del MM
6 Retos en la atención del paciente con MM 47
a. Principales necesidades y retos en la atención al paciente
b. Áreas y acciones de mejora en el MM
7 Conclusiones 52
Glosario de Términos 55
Índice de Figuras 57
Índice de Tablas 59
Anexos 61
Bibliografía 64
Agradecimientos 67
3
Resumen Ejecutivo
Silvia Ondategui
Life Sciences - Partner
En la actualidad el mieloma múltiple (MM) se pacientes y familiares, cuyo fin último es mejorar
caracteriza por ser una enfermedad rara con un el manejo de la enfermedad y la calidad de vida del
gran impacto, tanto desde una perspectiva social y paciente con MM. En este sentido, destaca el papel
sanitaria como económica. Se trata de un tipo de activo de asociaciones como la Comunidad Española
cáncer hematológico muy poco conocido en la sociedad de Pacientes con Mieloma Múltiple (CEPMM), primera
debido al bajo número de casos en comparación asociación dedicada exclusivamente a pacientes con
con otras enfermedades hematológicas. En España, MM en España que recientemente se ha unido a la
el número total de casos con MM es cercano a los Federación Española de Enfermedades Raras con el
13.125 pacientes (2017) y de acuerdo con los datos objetivo de reforzar los esfuerzos en investigación y
más recientes supone el 36% del total de los tumores la mejora en los tratamientos para MM. Además toma
hematológicos malignos, siendo el segundo tipo más especial relevancia la Asociación Española de Afectados
frecuente. por Linfoma, Mieloma y Leucemia (AEAL) perteneciente
al Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC),
En términos generales, los pacientes con MM se
que promueve numerosas actividades para informar,
caracterizan por tener una edad avanzada, presentar
concienciar y mejorar la calidad de vida del paciente y
numerosas comorbilidades y manifestar determinadas
su entorno más cercano.
anomalías citogenéticas. Una de las principales
características que determinan el perfil de estos Actualmente, el MM se trata en la mayoría de centros
pacientes es la dificultad de realizar actividades y tareas hospitalarios de todo el país con independencia del
diarias, hecho que se debe en gran parte a la presencia tamaño de los mismos, aunque existen alrededor de
de lesiones óseas. 80 centros hospitalarios integrados en el llamado
Grupo Español de Mieloma (GEM) que están más
Se calcula que en los próximos años se producirá un
especializados en el manejo de la enfermedad. Además
crecimiento de la incidencia asociado en buena parte
dentro de este conjunto de hospitales, existe una red de
a la mejora de las técnicas de diagnóstico así como al
centros de referencia que agrupan la mayor parte de los
envejecimiento de la población. Este hecho determina
pacientes tratados así como algunos de los especialistas
que regiones como Asturias, Castilla y León o Galicia,
con más experiencia. Entre ellos resaltan el Complejo
que presentan un mayor envejecimiento poblacional en
Asistencial Universitario de Salamanca (Castilla y León),
comparación con el resto de comunidades, concentren
el Hospital Universitario 12 de Octubre (Madrid), el
un mayor número de nuevos casos. Por otro lado,
Hospital Clínic de Barcelona (Cataluña) o la Clínica
también se espera un aumento de la prevalencia
Universidad de Navarra (Pamplona), entre otros.
debido principalmente al incremento de las tasas de
supervivencia con la introducción de nuevas terapias. La complejidad del MM hace necesaria una atención
especializada, integral y coordinada por parte de
En los últimos años, las asociaciones de pacientes, las
distintos especialistas. En este sentido, el hematólogo
sociedades médicas y científicas han tomado especial
es el principal responsable del cuidado asistencial de
relevancia con el desarrollo de un gran número de
los pacientes desde el diagnóstico hasta el seguimiento
iniciativas a nivel nacional y regional como son las
de la enfermedad. Por otro lado, destaca por parte de
jornadas de concienciación y las actividades para
4 Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018
los pacientes una alta demanda de distintos servicios • Homogeneizar las distintas alternativas de
complementarios, y que contribuyen en una mejora tratamiento en todos los centros hospitalarios que
sustancial en su calidad de vida. Estos incluyen atención traten el MM.
psicooncológica, apoyo nutricional o rehabilitación. En
• Incrementar la especialización y formación de MM
esta línea, diversos agentes como las asociaciones de
por parte del profesional sanitario.
pacientes, la administración pública o determinados
hospitales están realizando grandes esfuerzos en • Proporcionar una mayor educación al paciente.
mejorar los servicios ofrecidos.
• Asegurar un adecuado seguimiento de la
Se calcula que en 2017 cerca de 7.672 pacientes enfermedad y evolución del paciente a través de
recibieron algún tipo de tratamiento para el MM. Hay equipos multidisciplinares.
que mencionar que adicionalmente a los tratamientos
• Fomentar la creación de registros de datos
disponibles, se espera que en los próximos años se
epidemiológicos del MM.
introduzcan nuevas terapias que permitirán aumentar la
tasa de supervivencia y personalizar el tratamiento a las • Avanzar hacia una normalización de la vida de los
características de cada perfil del paciente. pacientes.
Asimismo, se trata de una patología con una alta carga En este contexto, todos los agentes involucrados en
social y económica, debida tanto al impacto psicológico la atención del paciente con MM persiguen poner en
y emocional que supone a los pacientes, como a los marcha múltiples acciones encaminadas a asegurar
elevados costes que implica al Sistema Nacional de una mejora en la calidad de vida de los pacientes.
Salud (SNS). Actualmente se estima que la carga del Estas áreas de mejora se enfocan en incrementar la
MM en España asciende a 944,15 millones de euros. formación de los especialistas y la educación de los
Del total de los costes, se estima que el 94,43% se pacientes, disponer de más registros de calidad para
deben principalmente a los costes de los servicios cuantificar el impacto, garantizar el acceso a terapias
ambulatorios, hospitalizaciones y prescripciones innovadoras a todos los pacientes y promover una
de fármacos complementarios, y el 5,57% restante mayor concienciación social de la enfermedad.
corresponde a los costes asociados por las pérdidas de
productividad de los pacientes.
Los expertos apuntan que los siguientes retos para
mejorar la atención de los pacientes son clave:
• Disminuir el tiempo medio de diagnóstico desde que
aparecen los primeros síntomas.
• Aumentar las tasas de supervivencia con la próxima
entrada de las nuevas opciones terapéuticas.
Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018 5
Introducción
1
1
En los próximos años se espera que el MM gane una también se describe el perfil clínico y sociodemográfico
mayor relevancia debido al aumento de la incidencia, la del paciente. Más adelante, en el tercer capítulo se analiza
prevalencia y la creciente tasa de supervivencia. Además, desde la perspectiva internacional, europea y nacional el
el elevado impacto social que supone a los pacientes y impacto epidemiológico y las tendencias del MM. Además,
la carga económica que implica al Sistema Nacional de se presentan los agentes más relevantes, como son las
Salud (SNS) pone de manifiesto la necesidad de introducir sociedades científicas, las asociaciones de pacientes y sus
acciones que mejoren los resultados en salud y la calidad principales actividades.
de vida de los pacientes.
En la cuarta sección se describe el modelo asistencial en
En esta línea, cabe señalar la activa labor que están España y se detalla el circuito del paciente desde la fase de
llevando a cabo numerosos agentes como son, las diagnóstico hasta el seguimiento. Además para cada etapa
asociaciones de pacientes, sociedades médicas y los se mencionan los profesionales sanitarios involucrados
centros hospitalarios de referencia en el tratamiento del y sus principales responsabilidades. Seguidamente, en
MM. Sin embargo, existen todavía múltiples retos en todas el quinto punto se presenta un análisis de la carga de la
las etapas asistenciales de la enfermedad que se tienen enfermedad en España desde un punto de vista cualitativo
que considerar para mejorar la calidad de vida de estos y cuantitativo, incluyendo los costes directos (costes
pacientes. farmacológicos, servicios hospitalarios y ambulatorios)
e indirectos (pérdida de productividad de pacientes y
El presente estudio tiene como objetivo describir el MM, dar
cuidadores por ausencias temporales y permanentes).
a conocer el modelo de cuidado de estos pacientes, señalar
cuales son los grandes retos de la enfermedad y detallar las A continuación, en el sexto apartado se describen los
posibles áreas y acciones de mejora que se podrían llevar a principales retos y necesidades identificadas en el modelo
cabo por todos los agentes involucrados en la atención de actual de atención al paciente, y se definen las acciones
estos pacientes. de mejora que favorecerían un aumento en su calidad de
vida. Finalmente, en el séptimo capítulo se especifican las
Para el desarrollo de este informe se ha contado con la
grandes conclusiones obtenidas de este estudio.
participación de varios expertos en el campo del MM, tanto
a nivel nacional como regional. Este grupo ha incluido
profesionales sanitarios, asociaciones de pacientes y
responsables de la administración pública. Además, su
desarrollo se ha complementado con una amplia revisión de
la literatura.
En el segundo apartado del informe se presentan los
aspectos más relevantes de la enfermedad como son los
tipos de MM existentes, los estadios de esta enfermedad,
los principales síntomas que presenta cada paciente así
como los principales factores de riesgo. En este punto,
Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018 7
Aspectos relevantes del mieloma múltiple 2
2
a. ¿Qué es el mieloma múltiple?
El MM es un tipo de cáncer hematológico asociado a la • Mieloma múltiple sintomático. Se diferencia del resto
presencia de células plasmáticas malignas que infiltran la principalmente por la aparición de lesiones provocadas
medula ósea. Las células plasmáticas se encuentran en la por la infiltración de células plasmáticas en la médula ósea
médula ósea y juegan un papel clave dentro del sistema o por la inmunoglobulina monoclonal. Es en esta etapa de
inmunológico, encargándose de la producción de los la enfermedad cuando se administra a los pacientes los
anticuerpos para combatir a los agentes externos (bacterias, tratamientos disponibles.
virus, etc.). Cuando las células plasmáticas se transforman en
malignas se aumenta la producción de la proteína M, también Entre los expertos se coincide que el término MM incluye tanto
conocida como inmunoglobulina monoclonal o paraproteína. a pacientes con MM sintomático como aquellos que presentan
Dicha proteína actúa interfiriendo la formación normal de síntomas de alto riesgo de progresión1.
anticuerpos, de manera que el organismo es más propenso a Dentro de los pacientes que padecen MM, se consideran
sufrir infecciones. La multiplicación sin control de las células aquellos que cumplen con los criterios denominados CRAB,
del plasma puede originar un tipo de tumor denominado acrónimo que corresponde a los cuatro parámetros siguientes:
plasmacitoma, formándose generalmente en los huesos. Si un niveles de calcio elevados (C), daño renal (R), anemia (A) y
paciente tiene un único tumor de células plasmáticas, se habla lesiones óseas (B)2. A continuación se explica cada uno de
de plasmacitoma aislado, mientras que si se identifican más, ellos de forma más detallada (3):
se hablará de MM (1).
• Aumento de los niveles de calcio en sangre o
Más del 75% de los casos de MM ocurren en la población hipercalcemia (C). Esta alteración se puede manifestar
mayor de 60 años y el retraso en su diagnóstico puede en forma de deshidratación, estreñimiento grave, dolor
suponer un gran impacto en el desarrollo de la enfermedad. abdominal, pérdida de apetito o somnolencia, entre otros
Por otro lado, la mediana de supervivencia de estos pacientes síntomas.
se sitúa alrededor de los 6 o 7 años teniendo en cuenta las
alternativas terapéuticas disponibles hasta el momento (2). • Aparición de daño renal debido a la incapacidad de
eliminar el exceso de sales, líquidos y cualquier producto
El Grupo Internacional de Trabajo para el Mieloma Múltiple
de desecho corporal (R). Esta lesión puede cursar en
(IMWG) estableció en el año 2003 los criterios para la
forma de picazón, hinchazón de piernas o dificultad para
clasificación de trastornos caracterizados por la proliferación
respirar.
de células plasmáticas que producen la proteína M. Sobre
la base de estos criterios definidos por el IMWG, el MM se • Disminución del recuento sanguíneo (A) debida a la
clasifica en tres tipos (2): reducción de glóbulos rojos (anemia), de glóbulos blancos
• Gammapatía monoclonal de significado indeterminado (leucopenia) y de plaquetas (trombocitopenia).
(MGUS). Este trastorno está caracterizado por un bajo
número de células plasmáticas y ausencia de masa
• Complicaciones en los huesos (B) manifestadas en forma
de dolor, debilidad o fractura en cualquier parte del
tumoral, daño óseo u otros síntomas. Además en esta
cuerpo, aunque suele ser más habitual en la espalda,
fase los pacientes muestran en términos generales un
caderas y el cráneo, o bien donde esté localizado el
recuento sanguíneo normal. Generalmente afecta al 3% de
plasmacitoma.
las personas mayores de 50 años y al 5% de los mayores
de 70 años. Cabe destacar que en el año 2014 estos criterios fueron
revisados por el IMWG, introduciendo parámetros clínicos
• Mieloma múltiple asintomático o latente (SMM). Se trata
y marcadores de malignidad más concretos en cada uno de
de una condición intermedia entre MGUS y MM de tipo
los tres tipos de MM que facilitan de manera más precisa la
sintomático, caracterizada principalmente por la ausencia
determinación de la fase de cada uno de los pacientes y el tipo
de síntomas. Se estima que el tiempo medio de progresión
de tratamiento requerido por el paciente.
a MM sintomático es de 2 años, aunque hay pacientes que
podrían no desarrollarlo nunca.
(1)
os síntomas de alto riesgo de progresión son: la infiltración de células plasmáticas en la médula ósea (mayor del 60%), el ratio de cadenas libres ligeras mayor de 100 mg/l
L
y más de una lesión en las pruebas de resonancia magnética nuclear.
(2)
La inicial B corresponde al término anglosajón bone, que significa hueso en castellano.
Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018 9
Asimismo, los pacientes diagnosticados con MM se pueden diferenciar en tres grupos (estadío I, II o III) según la severidad de
su enfermedad, de acuerdo al sistema de clasificación establecido por Durie-Salmon en el año 1975. Esta diferenciación por
estadíos responde a los valores de diferentes parámetros como son el grado de anemia, el nivel de calcio, el ratio de producción
de la proteína M y el número de lesiones óseas. En la siguiente tabla se detallan los niveles estimados para cada parámetro
clínico por cada uno de los estadíos de la enfermedad.
Tabla 1. Estadíos del MM
Estadío Hemoglobina Calcio Proteína M Lesiones óseas
Calcio sérico
IgG < 5g/dL Estructura ósea
Estadío I > 10g/dL normal o ≤ 12mg/
IgA < 3g/dL normal
dL
Engloba a pacientes que presentan lesiones óseas poco avanzadas y se considera que
Estadío II
son aquellos que no cumplen ni con los criterios del estadio I ni III
Calcio sérico
IgG > 7g/dL Lesiones óseas
Estadío III < 8,5g/dL normal o > 12mg/
IgA > 5g/dL avanzadas
dL
Fuente: Decision Resources Group, Mieloma Múltiple (2015)
En términos de distribución de los pacientes con MM por estadío, se observa que en el caso de España la mayoría de los
pacientes (75%) se encuentran en estadío III, mientras que el resto se encuentran repartidos de manera equitativa en el estadío I
y II (12,5% cada uno). Otro dato relevante es la mediana de supervivencia de estos pacientes en cada estadío. De esta forma, en
los estadíos I, II y III es de, 62 meses (5,2 años), 44 meses (3,7 años) y 29 meses (2,42 años), respectivamente (4) (6).
Figura 1. Distribución de la incidencia de pacientes con MM por estadíos de la enfermedad, España
12,5%
12,5% Estadío I
Estadío II
Estadío III
75,0%
Fuente: Decision Resources Group, Mieloma Múltiple (2015)
Adicionalmente a esta clasificación de los pacientes por estadío, la presencia de determinadas proteínas M o inmunoglobulinas
confirma el diagnóstico y la severidad de la enfermedad, de forma que a mayores niveles de la proteína M, más avanzada se
encuentra la enfermedad.
10 Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018Factores de riesgo
Hasta el momento el MM se considera una enfermedad En este contexto, los factores de riesgo identificados están
idiopática, es decir, de causa desconocida. Sin embargo, asociados generalmente a características como la edad,
en algunos estudios se pone de manifiesto la posibilidad de el género de los pacientes, la obesidad, los antecedentes
que determinados elementos influyan en mayor o menor familiares o las anomalías citogenéticas. En la siguiente
medida en la aparición de esta enfermedad. tabla se explica en mayor detalle cada uno de ellos (1).
Tabla 2. Factores de riesgo asociados al MM
Factor de riesgo Descripción del factor de riesgo
La incidencia del MM aumenta con la edad desde 1,7% en personas de entre
Edad
50-59 años a más de un 5% en personas mayores de 70 años.
Generalmente se manifiesta con mayor frecuencia entre los hombres aunque la
Género
diferencia es relativamente pequeña entre ambos géneros.
Personas con ratios elevados de índice de masa corporal (IMC) son entre 1,5-
Obesidad 2 veces más propensas a desarrollar MM en comparación con personas con
rangos regulares.
Habitualmente, individuos que tienen familiares de primer grado que hayan
Antecedetes
sufrido MM tienen al menos el doble de riesgo de desarrollar MGUS en
familiares
comparación con el resto de la población general.
En algunas ocasiones el mieloma múltiple se asocia con una serie de anomalías
citogenéticas presentes en el 75% del total de pacientes. Muchas de ellas se
Anomalías presentan en forma de translocaciones de los genes de las inmunoglobulinas.
citogenéticas La proporción de pacientes que presenta este tipo de anomalía es del 5% en
aquellos que padecen de tipo MGUS. En el 25% en los pacientes con mieloma
múltiple sintomático se trata de alteraciones citogenéticas de mal pronostico.
Fuente: Análisis EY basado en entrevistas a expertos en el área del MM, Decision Resources Group, Mieloma Múltiple (2015)
Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018 11b. Características del paciente con MM
Características clínicas del paciente
En la actualidad la edad, las anomalías citogenéticas y las comorbilidades son los factores que determinan el pronóstico de la
enfermedad y el perfil clínico de los pacientes (7) (8) (9) (10).
• La edad. En términos generales, el MM se desarrolla en Figura 2. Distribución por edades de los pacientes con
pacientes de edad avanzada. Tal y como se muestra en
MM, España
el gráfico, más del 75% de los pacientes son mayores de
1%
60 años mientras que en torno al 25% son menores de
60 años (11). En este sentido, los pacientes mayores son 3%
9% 20-34 años
los que tienen un peor pronóstico y dan lugar a peores 11%
resultados en salud (6). A su vez, la edad condiciona la 35-44 años
elegibilidad para recibir un trasplante de médula ósea. Por 45-54 años
24%
lo general aquellos pacientes menores de 65-70 años son
55-64 años
candidatos a recibir esta terapia, aunque la elegibilidad 23%
final dependerá también de otros factores, como el estado 65-74 años
físico del paciente. 75-84 años
>84 años
• Las anomalías citogenéticas. El 75% de los pacientes 29%
presentan anomalías citogenéticas, de los cuales
el 20-25% suponen alteraciones de mal pronóstico
Fuente: Análisis EY, Datamonitor, Mieloma Múltiple (2016)
según los profesionales, reflejando una tasa global de
supervivencia más baja que el resto de pacientes con MM.
En la actualidad y en la práctica clínica, se emplea una
prueba para confirmar el perfil genético del paciente en En los siguientes puntos se explica en mayor detalle cada una de
el momento del diagnóstico, mientras que la elección de las comorbilidades más relevantes asociadas al MM:
tratamiento a día de hoy no viene determinada por los
resultados obtenidos (3) (7). • La insuficiencia renal aguda se manifiesta en
aproximadamente el 20% de los pacientes y se trata de la
• Las comorbilidades. En relación a las comorbilidades comorbilidad más habitual en pacientes con diabetes.
existe una amplia heterogeneidad, afectando en su
mayoría al funcionamiento físico de los pacientes. Las más • Las enfermedades cardiovasculares aparecen en torno al
frecuentes son la insuficiencia renal, las enfermedades 15% de los pacientes. En algunos casos las comorbilidades
cardíacas, la diabetes y la neuropatía periférica. Además cardíacas existen en el momento del diagnóstico del MM y
de éstas también son importantes determinados en otras situaciones se desarrollan a lo largo del curso de la
elementos que condicionan el estado físico de los enfermedad.
pacientes como son la fragilidad ósea, la mala resistencia,
la pérdida de peso, la baja actividad física y una velocidad
• La diabetes y la neuropatía periférica están interrelacionadas
entre sí, ocurren en el 16% y en el 10% de los pacientes,
de marcha lenta. De esta forma los pacientes se pueden
respectivamente. Además, la diabetes aumenta el riesgo de
dividir en 3 subgrupos de acuerdo a su estado funcional,
desarrollar enfermedades renales y cardíacas, mientras que
distinguiendo entre pacientes en buena condición (39%),
la neuropatía periférica puede deberse a complicaciones de
pacientes con una condición intermedia (31%) y frágiles
algunos tratamientos para el MM (13).
(30%) (12).
12 Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018De la misma manera que la edad condiciona la elegibilidad para recibir un trasplante de médula ósea, las comorbilidades o el estado
de salud general del paciente también son determinantes para ello. Así, los pacientes menores de 65-70 años con comorbilidades
leves o moderadas son susceptibles o potencialmente elegibles para un trasplante de médula ósea, representando un 34% del total
de pacientes con MM. Sin embargo, no todos ellos acaban recibiendo este tipo de tratamiento debido, entre otros motivos, a los
efectos secundarios que éste pueda tener o a la complejidad del proceso.
Figura 3 Características determinantes del perfil clínico del paciente
75% de los pacientes Comorbilidades
asociadas a la
son > 60 años enfermedad
34% de los pacientes ~10%
son elegibles para Neuropatía periférica
trasplante
~15%
Enfermedades cardíacas
Los pacientes Los pacientes se
con anomalías pueden dividir en 3
citogenéticas de subgrupos según su ~16%
mal pronóstico estado funcional Diabetes
representan el … 39% en forma
31% fitness – condición
25% intermedia
30% frágiles
~20%
Insuficiencia renal
Fuente: Análisis EY basado en entrevistas a expertos en el área del MM, Decision Resources Group, Mieloma Múltiple (2015), Mateos
MV.et al. “Manejo actual de los pacientes con mieloma múltiple sintomático en España”
Características sociodemográficas del paciente
Adicionalmente a los determinantes clínicos del paciente, laborales permanentes como consecuencia de su enfermedad.
existen una serie de factores económicos, sociales y En cuanto a su entorno familiar, se pone de manifiesto que
demográficos que de igual forma ayudan a caracterizar el perfil suelen ser pacientes que viven solos, en pareja o en algunos
del paciente con MM. casos con familiares cercanos.
Cabe destacar que en la actualidad, aspectos como la edad de En algunos casos es relevante la distancia que los pacientes
los pacientes y el nivel de estudios condicionan en gran medida tienen que realizar para acudir al centro hospitalario y que les
el entendimiento de la dosis y la frecuencia de administración administren el tratamiento pautado, además otros factores
del tratamiento, ya que en muchos casos pueden resultar como la edad y la necesidad de ir acompañados por algún
complejas. Estos pacientes suelen recibir una media de 2 ó miembro cercano, hacen que estos pacientes necesiten en
3 fármacos en combinación para tratar la enfermedad y 3 ó muchos casos de un medio de transporte sanitario para
4 medicamentos para tratar las comorbilidades. Asimismo, desplazarse.
este régimen de tratamiento puede requerir visitas periódicas
al hospital de día, a la farmacia hospitalaria y/o a la farmacia Por último, el nivel de dependencia de los pacientes con MM y
comunitaria, hecho que añade dificultad a la compresión su nivel de actividad física son factores clave para determinar
general del tratamiento por parte del paciente. el perfil. En esta línea, la presencia de lesiones óseas influye
en gran medida en ambos factores y además dificulta la
Por otro lado, la situación laboral del paciente viene definida realización de actividades y tareas diarias.
por su jubilación, ausencias temporales frecuentes o bajas
Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018 13Situación actual del mieloma múltiple 3
3
a. Situación actual en el mundo
Importancia epidemiológica del MM
En la actualidad, el cáncer representa uno de los principales La incidencia de esta enfermedad en el mundo está distribuida
retos para los sistemas sanitarios de los países debido a su de manera muy heterogénea. Entre los países con mayor tasa
elevada carga tanto social como económica y el impacto de incidencia por cada 100.000 habitantes se encuentran
asistencial que supone el manejo de esta patología. En el Noruega (4,73) y Francia (4,49), mientras que países como
año 2012 se identificaron 14,1 millones de casos nuevos Australia, Canadá y Estados Unidos presentan tasas menores,
de cáncer en todo el mundo y se estima que en el año 2030 entre 3,5 y 4,5 casos por cada 100.000 habitantes (14).
aumenten en un 68% (14).
Dentro de los distintos tipos de cáncer, el MM es considerado
una enfermedad rara3 al presentar un número de casos
reducido. A nivel mundial el MM representa en torno al 1%
de todos los tipos de cáncer y dentro de los hematológicos
representa el 10% (15), siendo el tercer tipo de cáncer
hematológico más común por detrás de la leucemia (36%) y el
linfoma (47%) (16).
Figura 4 Tasa de incidencia estandarizada de MM por edad a nivel mundial, 2012
Nº de casos por cada
100.000 habitantes
> 4,5
3,5 – 4,5
2,5 – 3,5
< 2,5
Fuente: Cancer Research UK
(3)
e considera que una enfermedad es rara cuando afecta a un número reducido de personas en comparación con la población general. En Europa se estima que una
S
enfermedad es rara cuando afecta a 1 persona de cada 2.000.
Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018 15Teniendo en cuenta la incidencia del MM en los principales países europeos, Francia es el país que presenta un mayor índice de
crecimiento en los próximos años, con casi dos puntos porcentuales (1,81%). El resto de países como España (1,79%) y Reino
Unido (1,67%) se sitúan a cierta distancia, seguidos de Alemania (1,42%) e Italia (1,24%) (17).
Figura 5. Datos de incidencia en los principales países europeos y su crecimiento estimado, 2012-2020
Alemania España Francia
6.022
6.378
6.954
5.947
6.295
6.659
2.420
2.559
2.788
2012 2015 2020 2012 2015 2020 2012 2015 2020
+1,42% +1,79% +1,81%
Italia Reino Unido
5.362
5.582
5.916
4.650
4.889
5.310
2012 2015 2020 2012 2015 2020
+1,24% +1,67%
Tasas de crecimiento de incidencia del MM
>1,8%
1,6 – 1,8%Entre los factores que contribuyen a elevar las tasas de incidencia de MM se encuentran las mejoras en las técnicas y
procedimientos de diagnóstico siendo cada vez más sensibles y precisas, así como el aumento de la población mayor de 65 años.
Los expertos señalan que esta tendencia demográfica ocasiona un incremento en la probabilidad de diagnosticar más casos
nuevos anualmente.
En la siguiente figura se refleja el impacto demográfico sobre la incidencia estimada de los principales países europeos en los
años 2015 y 2020, en base a la incidencia de 2012 (17).
Figura 6. Efecto demográfico sobre la incidencia en los principales países europeos
Alemania España Francia Italia Reino Unido
6.295 6.659 2.559 2.788 6.378 6.954 5.582 5.916 4.889 5.310
Incidencia MM
Porcentaje de casos sobre 5,5% 10,7% 5,4% 13,2% 5,6% 13,4% 3,9% 9,4% 4,9% 12,4%
la incidencia 2012
Efecto demográfico
94,5% 89,3% 94,6% 86,8% 94,4% 86,6% 96,1% 90,6% 95,1% 87,6%
2015 2020 2015 2020 2015 2020 2015 2020 2015 2020
72,4% 75,7% 77,7% 73,4% 97,8% 98,0% 78,2% 72,7% 97,1% 85,9%
Efecto demográfico
Mayores o igual de 65 años
Menores de 65 años
27,6% 24,3% 22,3% 26,6% 2,2% 2,0% 21,8% 27,3% 2,9% 14,1%
2015 2020 2015 2020 2015 2020 2015 2020 2015 2020
Fuente: Globocan 2012: Cancer Incidence, Mortality and Prevalence Worldwide (2012)
Como se observa, el efecto demográfico sobre la incidencia de la enfermedad se espera que aumente en los siguientes años
en los principales países europeos. Además destaca el crecimiento de los pacientes con MM mayores de 65 años. Los expertos
apuntan que esta tendencia se debe principalmente al hecho de que la población está cada vez más envejecida en la mayoría de
países (18).
Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018 17Figura 7. Datos de la población mayores de 65 años en los principales países europeos y su crecimiento
estimado, 2012-2020
Población mayor de 65 años
Crecimiento absoluto
País 2012 2015 E2020
(2012-2020)
Alemania 16,8 M 17,1 M 18,3 M 8,9%
España 8,3 M 8,7 M 9,4 M 13,3%
Francia 11,3 M 12,3 M 13,7 M 21,2%
Italia 12,6 M 13,4 M 14,3 M 13,5%
Reino
10,7 M 11,5 M 12,3 M 15,3%
Unido
Fuente: Análisis basado en la base de datos de Population pyramid
Finalmente, en la siguiente figura se observa una comparativa en términos de incremento de la incidencia y de la población
envejecida entre los principales países europeos.
Figura 8. Ranking de los principales países europeos en incidencia y crecimiento de población mayor de 65 años
Menor Medio Mayor
Incremento de la incidencia
Aumento de la población
mayor de 65 años
Fuente: Análisis EY
18 Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018Por otra parte, los profesionales también señalan que en los próximos años se observará un aumento de la prevalencia de
los pacientes con MM debido principalmente al incremento de la esperanza de vida asociada a los nuevos tratamientos.
Comparando los valores de prevalencia entre los principales países europeos, se pone de manifiesto la tendencia en aumento
en los siguientes cinco años. Se estima que Francia lidere el crecimiento con un aumento del 2,14%, seguida de España (1,88%),
Reino Unido (1,74%), Italia (1,53%) y Alemania (1,43%) (6)
Figura 9. Datos de prevalencia en los principales países europeos y crecimiento estimado, 2017-2022
Alemania España Francia
26.530
29.490
32.700
35.110
11.790
12.940
2017 E2022 2017 E2022 2017 E2022
1,43% 1,88% 2,14%
Italia Reino Unido
30.400
32.790
18.680
20.360
2017 E2022 2017 E2022
1,53% 1,74%
Tasa de crecimiento de prevalencia del MM
>1,8%
1,8% – 1,5%El desarrollo de nuevas terapias y el perfeccionamiento de los decisiones, entre otros (22). Otro programa es la Iniciativa
tratamientos ya existentes han contribuido a que con el paso Global para el Desarrollo de los Registros del Cáncer (GICR)
de los últimos años mejoren los resultados de supervivencia que tiene como fin colaborar con los países para desarrollar
de los pacientes. Anteriormente a la quimioterapia, la mediana planes de control del cáncer (23) (24).
de supervivencia era de aproximadamente 7 meses. En
También destaca la Asociación Internacional de Registros del
este sentido, los especialistas señalan que la introducción
Cáncer (IACR) dedicada a fomentar el desarrollo y el uso de
de nuevos medicamentos citostáticos ha permitido mejorar
los registros del cáncer en diferentes países del mundo (25).
la media de supervivencia, pasando de 4,6 años durante el
intervalo 2001-2005 a 6,1 años durante el 2006-2010 (19), En Europa, los registros del cáncer se han convertido en una
hecho que ha beneficiado tanto a los pacientes mayores de herramienta de importante utilidad y que en muchos casos
65 años como a los más jóvenes (20) (21). Después de la facilitan la definición de políticas sanitarias comunitarias.
introducción de la quimioterapia, el pronóstico de los pacientes Estos registros se promueven dentro del Programa Europeo
mejoró significativamente, con una mediana de supervivencia de Acción contra el Cáncer y de la Asociación Europea de
de 43 meses (3,6 años) en pacientes en estadío III y de 83 Acción Contra el Cáncer (EPAAC) (26), en el marco de la
meses (6,9 años) para los pacientes en estadío II (4). Acción Común de Lucha contra el Cáncer (CANCON) (27).
Dentro de este marco se encuentra el proyecto Globocan
La recogida y el análisis de los datos de la enfermedad son
cuyo objetivo es proporcionar estimaciones recientes de la
posibles gracias a la existencia de determinados registros de
incidencia, mortalidad y prevalencia de los principales tipos de
cáncer. Existen en la actualidad grupos internacionales, como
cáncer a nivel nacional para 184 países del mundo (17).
son la Sociedad Americana del Cáncer, la Unión Internacional
para el Control del Cáncer (UICC) y la Agencia Internacional A continuación se muestra una tabla con los tipos de registro
para la Investigación del Cáncer (IARC) que ponen en marcha disponibles en los principales países europeos. La calidad de
proyectos para recopilar datos epidemiológicos y resultados estos registros viene definida por criterios establecidos por
del cáncer de diferentes poblaciones. Entre sus proyectos Globocan, considerando registros de alta calidad a aquellos
más relevantes destaca el Atlas del Cáncer, cuyo objetivo es que cubren a más del 10% de la población (28) (17).
aumentar el control de la enfermedad y facilitar la toma de
Tabla 3 Registros disponibles sobre el cáncer y clasificación por tipos, Europa
Porcentaje de la
Tipo de Número de Índice de Ultima
País población MM
registro registros calidad actualización
cubierta
Alemania Regional 9 Alto 28% 2008
España Regional 12 Alto 21% 2007
Todos los
registros
Francia Regional 14 Alto 10-50% 2011 disponen
datos de MM
Italia Regional 17 Alto 17% 2007
Reino
Federal 10 Muy Alto 50% 2007
Unido*
* En el caso de Reino Unido se considera un registro federal o de carácter nacional, es decir, existen 10 regiones que recogen los datos de la mayoría de la población
Fuente: Globocan 2012
La mayoría de los registros de cáncer incluyen datos epidemiológicos del MM, sin embargo, numerosos expertos en la materia
señalan la necesidad de mejorar el diseño de estos registros cubriendo un mayor porcentaje de la población, de manera que se
pueda tener acceso a datos más actualizados y de mayor calidad. De esta forma, la evaluación de resultados en salud, asociados
a las nuevas terapias del MM, podría realizarse con mejor rigor y precisión. Este hecho facilitaría la toma de decisiones de
numerosos agentes involucrados en la atención de los pacientes.
20 Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018Agentes clave en la atención del MM a nivel internacional:
las sociedades científicas y las asociaciones de pacientes
En estos últimos años, la atención asistencial de los pacientes en el 2013) las más empleadas en la práctica clínica. Se
con MM ha mejorado debido a diferentes factores como un trata además de la sociedad médica oncológica responsable
mayor conocimiento de la patología, un constante desarrollo de facilitar los estándares clínicos durante el diagnóstico, la
de tratamientos cada vez más eficaces, una mejora en las identificación de los estadíos, la definición de los tratamientos
técnicas de diagnóstico o una mayor especialización entre así como la evaluación de la respuesta y el seguimiento (15)
los profesionales. En este contexto, los expertos apuntan (29).
que es fundamental que se impulsen diferentes acciones
También son relevantes las recomendaciones de la European
encaminadas a la homogenización de las pautas clínicas con el
Myeloma Network del año 2014, empleados en varios países
fin de mejorar y optimizar la atención de los pacientes.
europeos y cuyo objetivo es ayudar a los especialistas en
Existe un amplio número de grupos de trabajo que han la definición del tratamiento del MM tras los avances en el
puesto en marcha guías de práctica clínica y que definen conocimiento de la enfermedad (30).
las directrices apropiadas para el manejo de los pacientes
De manera paralela, en Europa hay una serie de sociedades
diagnosticados con MM. En Estados Unidos, la NCCN (National
científicas y médicas en las diferentes geografías que
Comprehensive Cancer Network) se considera la red más
proponen guías de tratamiento y facilitan a los profesionales
importante y la responsable de promover diferentes guías
médicos el manejo de los pacientes. En la siguiente tabla
para mejorar la atención a pacientes. Mientras que en los
se detallen las principales entidades más relevantes en la
países europeos son las recomendaciones clínicas formuladas
práctica clínica del MM en los diferentes países.
por la ESMO (European Society of Medical Oncology, publicada
Tabla 4. Principales sociedades científicas y médicas europeas en el manejo clínico del MM
Junto con todas estas instituciones y las recomendaciones de
Región / País Sociedades científicas y médicas
las diferentes sociedades científicas y médicas, existen una
serie de asociaciones de pacientes con MM que promueven la
Europa European School of Haematology (ESH) concienciación social de la enfermedad e impulsan la mejora
de la atención de los pacientes.
Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und En esta área, una de las asociaciones de mayor relevancia es
Alemania Onkologie la Fundación Internacional del Mieloma. Se trata de una red
internacional de pacientes con MM que tiene como objetivo
Programa Español de Tratamientos en asistir y apoyar a los enfermos de MM, así como impulsar el
Hematología (PETHEMA) / Grupo Español del
Mieloma (GEM) desarrollo de varias alianzas globales con el fin de compartir
España las mejores prácticas sanitarias, alinear los intereses y las
Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia necesidades de pacientes y profesionales y aumentar la
(SEHH)
concienciación social acerca del MM (31).
Intergroupe Francophone du Myélome (IFM)
En la tabla 5 se destacan las asociaciones de pacientes más
Francia
Société Française d’Hématologie (SFH) relevantes de algunos países europeos y sus principales líneas
de acción.
Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell‘Adulto
Italia (GINEMA)
UK Myeloma Forum (UKMF)
Reino
Cancer Research Group UK
Unido
British Society for Hematology (BSH)
Fuente: Análisis EY
Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018 21Tabla 5. Asociaciones de pacientes con MM en el mundo y líneas de acción relevantes
Localización Asociación de pacientes Líneas de acción relevantes
• Proporcionar información, educación y apoyo a los grupos
• Abogar a nivel europeo, nacional y regional para mejorar la investigación y la igualdad de acceso a los
Europa Myeloma Patients Europe (MPE)
mejores tratamientos y cuidados posibles
• Contribuir a la formulación de políticas e iniciativas sanitarias adecuadas a nivel europeo y nacional
• Facilitar numerosos grupos de apoyo a lo largo de todo el territorio
Alemania Myelom Deutschland • Organizar reuniones periódicas para mejorar el entendimiento de la enfermedad y compartir
experiencias entre los pacientes y los familiares
• Promover actividades de carácter lúdico para pacientes, cuidadores y familiares (cruceros, retos
deportivos, etc)
Asociación Española de • Promover material ortopédico a pacientes con MM que presenten evidencia de lesiones óseas y
Afectados por Linfoma, Mieloma tengan dificultad de movilidad, con el objetivo de fomentar la autonomía e independencia de estas
y Leucemia (AEAL) personas
España • Ofrecer terapias psicológicas tanto individuales como grupales a través de psicólogos expertos en
pacientes hematológicos
• Organizar sesiones informativas sobre la enfermedad, los tratamientos y las principales
Comunidad Española de preocupaciones de los pacientes fuera del entorno hospitalario
Pacientes con Mieloma Múltiple • Proveer información actual sobre las tendencias en tratamientos y sobre ensayos clínicos que se
están desarrollando en los distintos hospitales del ámbito nacional
• Publicar periódicamente boletines trimestrales dirigidos exclusivamente a sus miembros con toda la
Association Française des información referente a la atención del MM
Francia Malades du Myélome Multiple • Impulsar la investigación de la enfermedad a través de convocatorias anuales para obtener
financiación entre diferentes agentes
• Alquilar viviendas a aquellos pacientes que tienen que recibir tratamiento de larga duración en una
Associazione Italiana Contro Le región fuera de su lugar de residencia habitual
Italia Leucemie-Linfomi e Mieloma
• Impulsar la atención domiciliaria para los pacientes que pueden ser atendidos en su casa
• Promover la figura del “paciente formador de pacientes”, a través de la organización de diversos
Noruega Blodkreft Foreningen cursos formativos
• Organizar eventos sociales entre los pacientes y familiares (cursos de verano, visitas guiadas, etc.)
• Facilitar un servicio telefónico de apoyo a los pacientes para atender posibles dudas o preocupaciones
Reino
Myeloma UK • Servir como plataforma de contacto con otros pacientes en situaciones similares y poder compartir
Unido experiencias entre ellos
Fuente: Análisis EY
Finalmente, otra de las organizaciones relevantes en el ámbito de la investigación del MM es el Consorcio de Investigación
de Mieloma Múltiple (MMRC). Este consorcio tiene como objetivo establecer colaboraciones con la industria farmacéutica y
fomentar la innovación para desarrollar nuevas opciones terapéuticas para los pacientes con MM (32).
22 Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018b. Situación actual en España
Importancia epidemiológica del MM
En 2012 en España el MM representó el 1,1% de los casos de cáncer y supuso el 36% del total de los casos hematológicos por
encima de la media mundial, siendo el segundo tipo de tumor hematológico más frecuente (17).
Figura 10. Distribución de la tasa de incidencia de tumores hematológicos, España 2012
15% 36% 7% 42%
Leucemia Mieloma múltiple Linfoma de Hodgkin Linfoma de no Hogkin
Fuente: Globocan 2012
En comparación con otro tipo de patologías oncológicas, la A nivel regional existen diferencias en la incidencia del
incidencia del MM es baja, representando una tasa de 5,2 MM. Comunidades como Galicia, Castilla León y Asturias
casos por cada 100.000 habitantes 4 en el año 2012 (33). No concentran un mayor número de casos nuevos, hecho que
obstante, en los últimos años, los casos diagnosticados de MM se debe principalmente al elevado porcentaje de la población
en España se han incrementado notablemente, habiéndose mayor de 60 años, en comparación con otras comunidades
estimado un total de 2.720 pacientes en 2017 (3). Además autónomas del territorio.
existe una tendencia creciente en la tasa de incidencia para
los próximos años en comparación con otros tipos de tumores
como son el páncreas, vejiga u ovario (17).
Figura 11. Tasa de incidencia y porcentaje de casos nuevos respecto al total de tumores, España, 2012
MM 5,2 1,1%
Páncreas 13,6 3,0%
Ovario 13,7 1,5%
Vejiga 29,5 6,4%
Pulmón 30,3 12%
Colorrectal 68,9 15%
Mama 106,6 12%
Próstata 120,5 13%
Fuente: Globocan 2012
(4)
Tasa cruda de incidencia calculada en base al número de nuevos casos observados durante un determinado periodo de tiempo entre el total de la población en ese intervalo.
Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018 23En el año 2017, se calculó que la prevalencia del MM sería cercana a los 13.125 pacientes, y además se estima que aumente
durante los próximos años (5). Los profesionales apuntan que este incremento se debe a varios factores como son el aumento
de la población envejecida, la mejora de las técnicas de diagnóstico y el incremento de la supervivencia de estos pacientes (6).
En el ámbito regional, y en línea con la distribución poblacional de España, en el año 2016 Andalucía fue la comunidad con
mayor número de pacientes bajo tratamiento. A continuación, Cataluña, La Comunidad Valenciana y Madrid presentaron unos
valores muy similares, con más de 800 casos.
Figura 12. Distribución de los pacientes en tratamiento de MM, España
Nº de pacientes diagnosticados con MM
< 250 casos
250 – 800 casos
> 800 casos
Fuente: Análisis EY
24 Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018Se estima que transcurridos cinco años después del Adicionalmente a estas bases de datos disponibles, desde
diagnóstico la tasa de supervivencia se sitúa entre el 40-45% algunas comunidades se están creando registros exclusivos
para los pacientes con MM, llegando a sobrevivir en torno para la recogida y análisis de datos de MM impulsados
a 6-7 años. Tal y como apuntan los expertos, estos datos principalmente por las sociedades científicas con el apoyo de
de supervivencia, junto con la tendencia en aumento de la los hospitales de la región. Cataluña, la Comunidad Valenciana
prevalencia, confirman que la enfermedad tiende hacia una y Asturias son algunos ejemplos que han puesto en marcha
cronificación, que los pacientes están mejorando su calidad esta iniciativa, ante la ausencia de un registro nacional de MM.
de vida y alargando su esperanza de vida (2). En términos
de mortalidad, en el año 2014 en España fallecieron 1.892
pacientes, lo que supuso el 1,8% de todas las muertes por
cáncer (33).
En la línea de evaluar los resultados en salud asociados a los
nuevos tratamientos y analizar el impacto epidemiológico
de las enfermedades hematológicas, es clave fomentar el
desarrollo de registros de datos epidemiológicos. Los expertos
manifiestan la necesidad de trabajar en esta área, a pesar
de que existen comunidades autónomas que han puesto en
marcha la recogida y la actualización de datos de cáncer,
y que incluyen información referente al MM. A día de hoy,
dentro de la Red Española de Registros de Cáncer, se recogen
datos de múltiples regiones distribuidas a lo largo del país. Sin
embargo, numerosos profesionales señalan la necesidad de
crear un registro a nivel nacional.
Los registros de cáncer en España
En Andalucía, existe el llamado Registro del cáncer en datos de los registros de cáncer de Girona y Tarragona, con
Granada en el que se recogen datos de los pacientes, los datos de mortalidad del Registro de Mortalidad de
residentes en la provincia de Granada, diagnosticados de Cataluña y las pirámides poblacionales de Cataluña
cáncer desde enero de 1985. Permite conocer la incidencia proporcionadas por el Instituto de Estadística de Cataluña
de cáncer en Granada, las tendencias temporales de la (IDESCAT), proporcionan estimaciones de los indicadores de
incidencia, así como la supervivencia de los pacientes. Esta cáncer para Cataluña (incidencia, mortalidad y
información es de utilidad para la vigilancia y el control del supervivencia).
cáncer en Granada y sirve de base para la investigación
epidemiológica del cáncer en otras regiones (68). Finalmente, en la Comunidad Valenciana se creó en el año
2003 un sistema de información sobre el cáncer. Este
Cataluña dispone en la actualidad de dos registros, uno en la sistema es pionero en sistemas de información dentro del
provincia de Tarragona y el otro en la provincia de Girona. El área oncológica ya que presenta una amplia base de datos
Registro de Cáncer de Girona (RCG) es un registro de base sobre casos clínicos, permitiendo a los profesionales
poblacional que recoge información desde 1994 sobre sanitarios tener un acceso a una amplia fuente de
todos los cánceres de la Región Sanitaria Girona y cubre una información. Este sistema está formado por el Registro de
población aproximada de 707.000 habitantes (67). El Tumores Infantiles, el Registro de Tumores de Castellón y el
Registro de Cáncer de Tarragona se fundó en el año 1979 y sistema de información oncológico (66).
dispone de datos poblacionales desde 1980 y cubre una
población aproximada de 785.133 habitantes (69). Los
Situación actual y retos del mieloma múltiple en España | EY 2018 25También puede leer
